La recherche clinique est une étape clé dans le développement de nouvelles thérapeutiques, ainsi que dans la compréhension et le diagnostic d’une maladie. 3 types d’études correspondent à ces objectifs, avec des prises en charge adaptées :

• Etudes à but thérapeutique : pour trouver un nouveau médicament
• Etudes de recherche fondamentale : pour mieux comprendre la maladie
• Etudes à but diagnostique : pour trouver de nouveaux marqueurs de la maladie.

C’est notamment au vu des résultats des études cliniques que les autorités publiques de santé autoriseront, ou non, la commercialisation d’un nouveau médicament. Chacun d’entre nous est donc potentiellement concerné par la recherche clinique.

Ces étapes ont lieu uniquement en laboratoire, elles permettent de sélectionner les molécules à tester pour le développement de nouveaux médicaments

• L’étape du screening permet de sélectionner les molécules ou associations de substances chimiques potentiellement intéressant par leur action pharmacologique.
• Les molécules sélectionnées sont ensuite testées chez l’animal. On étudie la toxicité de la molécule.

La recherche clinique sur une molécule se compose de quatre phases :

• Phase I : On teste l’évolution du produit dans l’organisme en fonction du temps (pharmacocinétique) ainsi que la toxicité sur l’être humain
• Phase II : On teste la toxicité et les effets secondaires de la molécule sur un petit nombre de personnes. On cherche la dose minimale ayant une action thérapeutique et la dose maximale non toxique sur l’être humain.
• Phase III : L’expérimentation de l’essai clinique est étendue à un nombre élevé d’individu. On compare l’activité de la molécule testée par rapport à un placebo. Si les résultats de cette phase sont positifs, le produit obtiendra son autorisation de mise sur le marché par l’ANSM (AMM).
• Phase IV : Il s’agit des études pratiquées après la commercialisation du médicament. Cette phase de contrôle permet de suivre les effets secondaires des médicaments, sur une population plus large de patients et dans des conditions normales d’utilisation.

On distingue habituellement 2 grands types d’essais cliniques : les essais interventionnels et les essais non interventionnels. Les premiers portent directement sur l’être humain : ils permettent d’étudier les effets d’un produit de santé, que ce soit un nouveau médicament, un vaccin, ou encore un dispositif médical.

Ils permettent également de comparer les effets des différentes méthodes de soins, par exemple des techniques de comparaisons chirurgicales entre elles.

Les études non Interventionnelles peuvent porter sur les collections biologiques pour une analyse génétique par exemple, ou sur des données recueillies à posteriori dans le cas d’une étude épidémiologique.